Успешное испытание генной терапии диабета на собакахУченые из Независимого университета Барселоны продемонстрировали возможность лечения диабета 1 типа у животных (собак) за одну процедуру генной терапии.

Исследователи под руководством Fatima Bosch издали статью, где – представлены данные, что в результате уникальной процедуры генной терапии, у собак исчезли симптомы болезни. Контроль состояния животных показал, что отсутствие симптомов в некоторых случаях держался в течение четырех лет.

По словам ученых, “терапия минимально агрессивна”. В ходе одного сеанса, в бедро собаки делается инъекция посредством самых тонких игл, используемых в косметологии, вводят терапевтически-генный препарат с двумя генами. Первый ген отвечает за синтез инсулина, второй – за глюкокиназу, фермент который регулирует поглощение сахара  из крови в печени. Синхронное функционирование двух генов действует как “глюкозный датчик”, обеспечивая управление автоматического поглощения глюкозы в печени, которая сокращает вероятность гипергликемии, или комы, – из-за увеличенного сахара в крови, вызванного диабетом.

Как отмечает Fatima Bosch, долгосрочное действие терапии генами у крупных животных прослеживается впервые. Эти же авторы уже показали возможность генной терапии диабета первого типа на крысах. Последние результаты, согласно ученым, позволяют ввести генно-терапевтический подход в ветеринарную практику, а в дальнейшем и в медклинику для лечения больных диабетом первого типа.

У прошедших процедуру собак, поддерживался нормальный уровень сахара в крови независимо от того, сыты они или голодны. В дополнение, у животных нормализовалась масса тела и в течении четырех лет, прошедших после эксперимента, не наблюдалось никаких диабетических осложнений.

Для ввода генов в организм животных использовался аденоассоциированный вирусный вектор нового поколения, это носитель генетически инженерных конструкций, который был создан на основе непатогенного аденоассоциированного вируса (AAV). Этот вирус может встраивать свой геном в геном хозяина, что делает ее особо привлекательным кандидатом в качестве создания препаратов генной терапии.

Мониторинг состояния собак, которые получили инъекцию генов на аденоассоциированном векторе, свидетельствует о безопасности такого носителя.

Glybera – это один из препаратов генной терапии, разработанный с использованием аденоассоциированного вектора для лечения редкой болезни жирового обмена, был одобрен недавно медицинским агентством Европы и выпущен на рынок.